Umirtqa mushak atrofiyasini davolash uchun dunyodagi eng qimmatbaho dori tasdiqlandi. Ma'lumotlarni manipulyatsiyalashda kompaniya
FDA onepemogen Abeparvekova-xioi (Zolgensma), o'murtqa mushak atrofiyasi bilan 2 yoshgacha bo'lgan bolalarda gen terapiyasi uchun birinchi dori vositasini qo'llashni tasdiqladi. 1 shisha preparatning narxi rekord darajadagi $ 2,125 mln.ga baholanmoqda, 1 bemorni davolash uchun 1 shisha preparat talab qilinadi. Davolash narxi 5 yil davomida yiliga 425000 dollarni tashkil qiladi.
Kasallik haqida
Umirtqa mushaklarining atrofiyasi (SMA) falaj, nafas olish yetishmovchiligi va o'limga olib keladigan noyob genetik kasallikdir. SMA chaqaloqlarda o'limning yetakchi sabablaridan biridir. Afsuski, bugungi kungacha kasallikni davolash uchun bittaxam samarali dori topilgani yo'q.
Bu kasallik sabab bo'ladi ▪Kasallikning sababi splaysosomalarning sintezida ishtirok etuvchi SMN (harakatlanovchi neyronni qo'llab-quvvatlovchi gen) mutatsiyasidir. Ushbu protein harakatlanish neyronlarning funksiyalanishi va ishlashi uchun zarurdir. ▪Preparat adenovirus bilan bog'liq bo'lgan vektor, MMA genetik sababiga qaratilgan gen terapiyasi. Bir tomir ichiga infuziyadan so'ng, vektor hujayralar ichiga inson SMN geninig to'liq funktsional nusxasini beradi. Preparatning bir tomir ichiga yuborilishi, oqsillarni ifodalashga, mushaklarning harakatini va funktsiyalarini, shuningdek, omon qolish darajasini yaxshilaydi.
Terapiyaning samaradorligi STR1VE tadqiqotining 3-bosqichida, START ishida o'rganildi.ADI.
Va ajablanarlisi shundaki, terapiya tasdiqlanganidan 3 oy o'tgach, FDA ishlab chiqaruvchisi ma'lumotlarni ma'nipulyatsiyalashda ayblandi. Hozirgi vaqtga qadar tergov davom etmoqda. U tugamaguncha, dori bozorda qolishi mumkin. Hozir gap izlanishlarning boshida hayvonradan olingan statistik ma'lumotlar haqida ketmoqda.Iyun oyining oxirida Novartis kompaniyasi preparatni sotish uchun FDA roziligini olganidan keyin FDA ma'lumotlarning manipuliyatsiyalanishi muammosi bu esa aniqligiga ta'sir ko'rsatishi haqid habar berdi.
Manba: Megan Brooks. FDA Orqa miya Mushak Atrofiyasi uchun Birinchi Gen Terapiyasi OKs. Medscape
